Một nhóm nhà khoa học thuộc Đại học Stanford đã phối hợp với các nhà nghiên cứu tại Nhà sản xuất phân tử (Molecular Foundry), cơ sở ứng dụng khoa học nano tại Phòng thí nghiệm năng lượng Lawrence Berkeley (Phòng thí nghiệm Berkeley) nhằm phát triển một tác nhân kháng khuẩn trong gen chống COVID-19.
Năm 2019, Stanley Qi, trợ lý giáo sư thuộc khoa sinh học và
hệ thống sinh hóa tại Đại học Stanford cùng một nhóm các nhà khoa học bắt đầu
nghiên cứu một kỹ thuật gen, được gọi là PAC-MAN - hay CRISPR Chống vi rút Dự
phòng trong tế bào người - sử dụng công cụ chỉnh sửa gen CRISPR chống lại bệnh
cúm.
Nhưng công trình nghiên cứu bị thay đổi tháng 1.2020, khi đại
dịch COVID-19 bùng phát. Nhóm nghiên cứu Qi bất ngờ đối mặt với một loại virus
bí ẩn mới, không đâu có giải pháp ngăn chặn rõ ràng. “Vì vậy chúng tôi nghĩ, tại
sao chúng tôi không thử sử dụng công nghệ PAC-MAN để chống lại loại virus mới
này?", ông Qi nói.
Cuối tháng 3, nhóm Qi hợp tác với nhóm nghiên cứu do Michael
Connolly, kỹ sư trưởng thuộc Phòng cấu trúc nano sinh học tại Nhà sản xuất phân
tử của Phòng thí nghiệm Berkeley phát triển một hệ thống nhằm đưa PAC-MAN vào tế
bào của bệnh nhân .
Giống như tất cả các hệ thống CRISPR, PAC-MAN bao gồm một
enzyme - trong trường hợp này là enzyme diệt virus Cas13 và chuỗi RNA dẫn hướng,
điều khiển Cas13 phá hủy các chuỗi nucleotide cụ thể trong bộ gen của
coronavirus.
Bằng giải pháp xáo trộn mã di truyền virut, PAC-MAN có thể
vô hiệu hóa coronavirus và ngăn chặn virus sao chép gen trong các tế bào người
bệnh.
Nhà khoa học Qi cho biết, thách thức chính trong việc chuyển
dịch PAC-MAN từ một công cụ phân tử sang liệu pháp chống COVID-19 là tìm một giải
pháp hiệu quả để đưa PAC - MAB vào tế bào phổi người bị lây nhiễm. Nguyên nhân
chính là khi SARS-CoV-2, coronavirus gây ra COVID-19, xâm chiếm các tế bào phổi,
túi khí người bệnh bị viêm và chứa đầy chất lỏng, làm bệnh nhân mất khả năng thở,
dẫn đến chết người.
Stanley Qi nói: “Phòng thí nghiệm của tôi không chuyên về
các phương pháp vận chuyển trị liệu”. Vì
vậy, ngày 14 tháng 3, nhóm nghiên cứu công bố một bản tài liêu trên trang web của
cơ quan và thậm chí đăng tải thông tin trên trang mạng xã hội Twitter với hy vọng
sẽ lọt vào sự quan tâm của một đơn vị nghiên cứu nào đó, có chuyên môn về kỹ
thuật phân phối tế bào để trở thành cộng tác viên.
Ngay sau đó, nhóm khoa học biết về công trình của nhóm
nghiên cứu do kỹ sư trưởng công nghệ Michael Connolly dẫn đầu, làm việc với các
phân tử tổng hợp, được gọi là lipitoids tại Nhà sản xuất phân tử.
Lipitoids (lipid-peptoid) là một phiên
bản của peptide tổng hợp, được biết đến là peptoid, phát hiện được lần đầu tiên
cách đây 20 năm bởi Ron Zuckermann, cố vấn của Connolly.
Những thập kỷ sau đó, Connolly và Zuckermann nghiên cứu phát
triển các phân tử phân phối những peptoid, tương tự như lipitoids.
Phối hợp với những nhà khoa học khác của Nhà sản xuất Phân tử,
nhóm nghiên cứu chứng minh được tính hiệu quả của lipitoids trong việc cung cấp
DNA và RNA cho nhiều dòng tế bào khác nhau trong cơ thể người.
Hiện nay, các nhà khoa học, khi nghiên cứu sử dụng lipitoids
cho những ứng dụng trị liệu tiềm năng chứng minh rằng, những vật liệu này không
độc hại với cơ thể, có thể cung cấp nucleotide bằng giải pháp bọc trong những hạt
nano nhỏ có đường kính một phần tỷ mét - kích thước của virus.
Nhờ vậy, Stanley Qi
hy vọng sẽ đưa liệu pháp điều trị COVID-19 trên cơ sở CRISPR vào cơ thể bằng Hệ
thống phân phối lipitoid mà Nhà sản xuất phân tử (Molecular Foundry) đang phát
triển.
Cuối tháng 04.2020, các nhà nghiên cứu thuộc Đại học
Stanford thử nghiệm một loại lipitoid - Lipitoid 1 – có thể tự ráp nối với DNA
và RNA, trở thành các phương tiện mang PAC-MAN vào một mẫu biểu mô tế bào phổi ở
người.
Theo Qi, lipitoids hoạt động rất tốt. Khi được đóng gói với
PAC-MAN chống coronavirus, hệ thống làm giảm hơn 90% SARS-CoV-2 tổng hợp trong
dung dịch thí nghiệm.
Ông nói: “Phòng thí nghiệm Berkeley của Nhà sản xuất phân tử
đã cung cấp cho chúng tôi một kho báu phân tử, làm thay đổi nghiên cứu của
chúng tôi theo hướng khả thi”.
Nhóm nghiên cứu có kế hoạch thử nghiệm hệ thống PAC-MAN /
lipitoid trên mô hình động vật sống chống lại virus SARS-CoV-2. Tham gia vào
công trình nghiên cứu này có các cộng tác viên tại Đại học New York và Viện
Karolinska ở Stockholm, Thụy Điển.
Nếu thành công, nhóm các nhà khoa học hy vọng sẽ tiếp tục hợp
tác với Connolly để phát triển và hoàn thiện các liệu pháp PAC-MAN / lipitoid,
phục vụ cho điều trị SARS-CoV-2 và các coronavirus khác, nghiên cứu mở rộng các
thí nghiệm để thử nghiệm tiền điều trị trên con người.
Ông Connolly cho biết: “Với một lipitoid vận chuyển trị liệu
hiệu quả, kết hợp với phương thức chỉnh sửa gen CRISPR, có thể tạo ra một chiến
lược y tế mạnh chống lại dich bệnh do virus gây lên, không chỉ là COVID-19 mà
còn có thể ngăn chặn các chủng virus mới, có khả năng gây đại dịch”.
Tất cả mọi người đã làm việc cật lực suốt ngày đêm để cố gắng
đưa ra các giải pháp mới, ông Qi cho biết: “Kết quả nghiên cứu có giá trị khoa
học rất cao và được công bố trên tạp chí Cell. Sẽ nhanh chóng có được những giải
pháp trị bệnh hiệu quả cao khi kết hợp kinh nghiệm chuyên sâu và thử nghiệm những
ý tưởng điều trị mới tại nhiều cơ sở nghiên cứu trong giai đoạn khó khăn này.”